パーキンソン病の遺伝子治療　パーキンソン病の方に役立つ基礎知識vol.46

パーキンソン病は、神経変性疾患の一つであり、進行すると運動機能に支障をきたす症状が現れます。

遺伝子治療とは

遺伝子治療は、遺伝子または遺伝子を導入した細胞を人体内に投与することで、疾病の治療を目指す方法です。遺伝子を体内に運ぶには「ベクター」という核酸分子を使用した特殊な方法が必要になります。この「ベクター」は遺伝子の運び屋とも呼ばれ、外来遺伝子を体内に挿入して、別の細胞に遺伝子を運ぶ役割を果たします。

近年、優れたベクターの開発により、遺伝子治療の臨床応用が進歩しています。日本では、自治医科大学、遺伝子治療研究所の村松教授らのグループが、アデノ随伴ウイルス〈adeno-associated virus（AAV）〉をベクターとしてパーキンソン病の遺伝子治療の開発に挑んでいます。

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